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美國時間11月26日，抗癌藥物Vitrakvi在美國正式上市。Vitrakvi成為了第一個正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關(guān)的“廣譜”抗癌藥。

據(jù)“舊金山灣區(qū)華人資訊”微信公眾號譯自美國FDA官網(wǎng)消息的文章《重大突破！昨日，美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥,治愈率高達(dá)75%!》，這款由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā)的抗癌藥適用于年齡為4個月至76歲的患者，針對肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種不同癌癥，治療的總體有效率為75％。文中更指出，這款藥物對于腫瘤無法切除，或已經(jīng)轉(zhuǎn)移的晚期患者有奇效。

那么問題來了，“有效治療”是否等同于“治愈”？這種一款藥物可以治療多種癌癥的作用原理是什么？而且，國外剛剛獲批的藥物，國內(nèi)患者什么時候才能用到？國外近乎天價的藥到國內(nèi)又會如何定價？

有效率不等于治愈率

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師張曉東說，這個廣譜抗癌藥的有效率是75%，原文提到：有效率75%，其中22%達(dá)到完全緩解，53%部分縮小，對于晚期患者這個結(jié)果非常漂亮。但是有效率和治愈率不是一個概念，有效率說的是腫瘤有改變，“影像學(xué)消失，或者縮小了，都叫有效。”張曉東說，但治愈率不僅是腫瘤有變化，從臨床治愈的標(biāo)準(zhǔn)來看，還要能生存5年及以上不復(fù)發(fā)，因此，說治愈率是不準(zhǔn)確的。

總體來說，這是針對于NTRK基因融合突變的癌癥患者的一種藥物，它確實(shí)是一種廣譜的藥物。因?yàn)樵诤芏喾N癌癥中，有可能存在這樣的突變，所以它是針對具體的一個基因突變，而不是針對具體的癌種，所以就有了75%和17種兩個數(shù)字。對于符合這種基因突變的患者來說，有效率確實(shí)比較高。

檢測技術(shù)尚未在國內(nèi)普及

“NTRK是第一個靶向的泛瘤種療法，所以必須要檢測基因變異才行，而不是盲用就可以。”

上海思路迪醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)所有限公司戰(zhàn)略市場部總監(jiān)白躍宗說，檢測“融合”比較復(fù)雜，最準(zhǔn)確、最全面的方法是需要做RNA的測序，患者需要取一部分腫瘤組織，做RNA的測序，通過這個檢測才知道患者是不是NTRK的融合。如果是“融合”，患者用這種藥的有效率就非常高，如果不是，就幾乎無效。

那么，國內(nèi)目前的基因檢測技術(shù)發(fā)展到什么階段了？白躍宗表示，NTRK的融合檢測在國內(nèi)尚不普遍。“商業(yè)檢測公司可以通過做基因測序來檢測，但因?yàn)樗仨毜糜肦NA測，現(xiàn)在主流的檢測都是用DNA測。DNA可以檢測一點(diǎn)，但是不全，所以還是要等RNA測序技術(shù)的商業(yè)化。”

“這種技術(shù)目前在國內(nèi)是有的，只不過都還在實(shí)驗(yàn)室開發(fā)階段，沒有商業(yè)化。”

白躍宗解釋道，這種基因測序不是像大家想象的那樣有一個類似顯微鏡一樣的東西看一下就可以。它有很多個步驟，首先要拿到患者的腫瘤組織標(biāo)本，用一整套生物學(xué)方法把里面的RNA提取出來，再做測序，測序之后去做生物信息學(xué)的分析，最后才能出具檢測報告。完成一整套的流程大概需要3-5天，如果再加上物流，時間會更長。

“譜”雖然廣，但受益人群真的非常少

作為第一款TRK抑制藥物，是不是只有攜帶NTRK基因融合的患者使用才有效？這類患者占比大概多少？

對此，多位受訪專家均表示，NTRK基因融合并不常見。白躍宗說，我們目前沒有中國人群的數(shù)據(jù)，因?yàn)橹袊[瘤患者很少做過這種基因的融合變異測序；國外目前在18種腫瘤里面發(fā)現(xiàn)了NTRK患者，但是比例都不高，有一些特殊的腫瘤，像纖維肉瘤的患者中，攜帶NTRK基因融合的患者占比較高，可能有百分之幾十，但是一些大的腫瘤像肺癌、胃癌、腸癌等比例都在5%以下甚至更低。

這種新藥適用于NTRK基因融合突變的癌癥患者。現(xiàn)在，關(guān)鍵的問題來了！張曉東說，NTRK突變的癌癥患者非常非常少，有些癌種不到1%，有些癌種在1%至2%之間。“舉個簡單的例子，100個胃癌患者最多有2個人都適用于這種新藥，其他98個人都不是這個基因發(fā)生變化，75%的有效率對于他們來說毫無意義。”

因此，聽到75%就興奮，還是有點(diǎn)高興得太早了。對中國患者來說，可以用上的患者非常少。

明年上半年有望在中國進(jìn)行臨床試驗(yàn)

國內(nèi)有需要的人群如何才能最快速地用上這種藥呢？

“國內(nèi)患者要使用這種藥先要用基因檢測是否攜帶這種基因融合，雖然目前我們國內(nèi)的基因檢測技術(shù)還沒有達(dá)到商業(yè)化程度，但是我相信只要有了藥就有需求，就會有人愿意投入，技術(shù)很快就會成熟起來。之前我們也不是不能商業(yè)化，只是需求不大。”

白躍宗告訴記者，藥監(jiān)部門現(xiàn)在修改了審批流程，國外進(jìn)口藥到國內(nèi)上市審批會很快，“據(jù)拜耳內(nèi)部人士透露，可能明年上半年他們就會開啟在中國的臨床試驗(yàn)，到時候合適入組臨床試驗(yàn)的患者就可以免費(fèi)使用這種藥物。”

記者注意到，新版《藥品管理法》第三十九條規(guī)定，藥品進(jìn)口，須經(jīng)國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門組織審查，經(jīng)審查確認(rèn)符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、安全有效的，方可批準(zhǔn)進(jìn)口，并發(fā)給進(jìn)口藥品注冊證書。醫(yī)療單位臨床急需或者個人自用進(jìn)口的少量藥品，按照國家有關(guān)規(guī)定辦理進(jìn)口手續(xù)。

據(jù)悉，Loxo Oncology公司公布的該款新藥的價格為：

成人膠囊采購費(fèi)用：32800美元（約合人民幣23萬元），30天用量；兒童口服液配方的費(fèi)用：起價為每月11000美元，根據(jù)患者的表面積計算。

那么，這種新藥也會在中國繼續(xù)維持如此高昂的價格嗎？

對此，中國社會科學(xué)院公共政策研究中心副主任王震告訴記者，定價主要是企業(yè)自己的事情。但至于該款藥物是否能夠進(jìn)醫(yī)保，需要看藥物的療效、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的結(jié)果，以及醫(yī)保基金的承受能力等，比較復(fù)雜。但考慮到研發(fā)投入等情況，定價肯定不會太便宜。

北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示，該款藥物要進(jìn)入醫(yī)保目錄的話需要跟政府進(jìn)行價格談判，具體定價要看談判的結(jié)果。